Kronisk lymfatisk leukemi (KLL)

Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) är den vanligaste vuxenleukemin, kännetecknad av ansamling av mogna men defekta B-celler. För närvarande finns ingen botande behandling av denna sjukdom. Behandlingen har dock revolutionerats av målinriktade terapier som BTK-hämmare och BCL2-hämmare, vilket lett till utmärkta resultat och betydlig förlängning av perioden för stabil sjukdom. I förlängningen utvecklar dock KLL-cellerna ofta genförändringar som leder till resistens mot dessa läkemedel. Denna grupp av så kallade ”dubbelrefraktära” patienter har idag få behandlingsalternativ.
Eftersom både BTK-hämmare och BCL2-hämmare numera används som förstahandsval (frontline therapy), exponeras i stort sett alla KLL-patienter tidigt för båda läkemedelsklasserna. Då KLL är en kronisk sjukdom där patienterna lever mycket längre tack vare dessa målinriktade terapier, hinner en allt större pool av patienter utveckla resistens mot båda klasserna (upp emot hälften av alla patienter).

Denna specifika “dubbelrefraktära” patientpopulation uppvisar en betydande årlig ökning. Detta drivs framför allt på av USA (som står för nära 40 % av världsmarknaden) samt Västeuropa.

De senaste godkända läkemedlen som BTK-hämmaren Jaypirca och CAR-T-cellsterapier har förbättrat läget men ger en förlängd stabil sjukdomsperiod på endast cirka två år, varpå sjukdomen fortsätter i fel riktning.

De allra senaste så kallade proteinnedbrytande BTK-hämmarna utvärderas för närvarande i kliniska fas 3-studier i dessa utsatta ”dubbelrefraktära” patienter. Delresultaten är mycket lovande och prognosen säger att dessa läkemedel beräknas finnas tillgängliga före år 2030 för behandling av KLL-patienter.

Novakand avser att i prekliniska studier utvärdera om Rugocrixan har egenskaper som kan komplettera dessa nya läkemedel i behandlingen av ”dubbelrefraktära” KLL patienter.